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Amiloidosis, una enfermedad rara que deteriora los órganos vitales
Especialistas de la Clínica Universidad de Navarra inician una investigación para tratar a personas que sufran amiloidosis primaria, considerada como una enfermedad rara.
Se basa en el depósito anormal de la proteína amiloide en cantidades suficientes como para deteriorar la función del órgano afectado (corazón, riñón, hígado, sistema nervioso…).
El promedio de supervivencia oscila entre seis meses y cuatro años, siendo las principales causas de muerte la insuficiencia cardíaca o renal.
“Actualmente, el tratamiento convencional evita que se formen nuevos depósitos. Sin embargo, la gran novedad es que este nuevo fármaco, además de impedir la formación de nuevos depósitos, elimina los depósitos ya formados, por lo que el órgano vital afectado podría volver a funcionar correctamente”, explica el doctor Ramón Lecumberri, hematólogo de la Clínica Universidad de Navarra e investigador principal de este ensayo.
“Cuando hay disfunción del corazón o el riñón y se diagnostica esta enfermedad, aunque frenes la formación de nuevos depósitos, el daño es tan importante que no siempre se traduce en una mejoría significativa. Por ello este fármaco podría suponer un gran avance”, añade el especialista.
Este ensayo, en fase de reclutamiento de pacientes, está dirigido a personas que sufran amiloidosis primaria AL y no hayan recibido ningún tratamiento, es decir pacientes de nuevo diagnóstico. El problema de la amiloidosis es que “es complicado pensar en ella” porque se considera una enfermedad rara: se diagnostican diez casos nuevos cada año por millón de habitantes.
“Es imprescindible identificar correctamente el tipo de proteína que se está depositando como material amiloide, ya que el tratamiento difiere en función de la misma”, asegura el especialista.
En la Clínica Universidad de Navarra existe una Unidad de Amiloidosis en la que están integrados especialistas en Cardiología, Hematología, Medicina Interna, Nefrología y Neurología que trabajan en equipo ofreciendo al paciente un tratamiento integral e individualizado, según sus necesidades.